Los medicamentos de terapias avanzadas (MTA) corresponden a productos farmacéuticos de origen biológico que están transformando la medicina moderna, ofreciendo nuevas perspectivas en el tratamiento de múltiples enfermedades. Estas terapias incluyen la terapia génica, la terapia celular (como el uso de células madre) y la ingeniería de tejidos, marcando un cambio significativo en la forma de prevenir, tratar o incluso curar enfermedades.
Estas terapias ofrecen opciones de tratamiento para enfermedades como el cáncer y para patologías raras o huérfanas. Su desarrollo integra conocimientos avanzados en biotecnología, biomedicina, farmacología y medicina personalizada, lo que permite tratamientos altamente dirigidos, inclusive a veces adaptados a las características genéticas y biológicas de cada paciente.
Estas terapias se desarrollan a partir de células o tejidos sometidos a manipulación sustancial o cambio de su función, con el propósito de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad o condición de salud. Estos medicamentos pueden o no estar combinados con dispositivos médicos, en cuyo caso se denominarán medicamentos combinados de terapias avanzada, según la norma recientemente publicada.
Es así como la Norma Técnica N° 257 sobre Medicamentos de Terapias Avanzadas, entrega definiciones, criterios y exigencias específicas para un grupo de medicamentos biológicos altamente complejos entre los que figuran terapias génicas, terapias celulares somáticas, productos de ingeniería tisular y medicamentos combinados.
Hasta ahora, existía cierta incertidumbre respecto a la regulación contenida en el Decreto Supremo N° 3/2010 el cual no recoge de forma explícita ni sistemática estas terapias, lo que generaba incertidumbre regulatoria y dificultades para su evaluación sanitaria. La Norma Técnica N° 257 no reemplaza ni modifica ese decreto, sino que lo complementa, al operacionalizar el marco vigente para tecnologías biomédicas que requieren reglas específicas de calidad, seguridad y control.
Uno de los elementos centrales de la Norma Técnica N° 257 es que establece un modelo regulatorio de doble vía, adaptado a la naturaleza de estos medicamentos. Reconoce que pueden ser producidos a escala industrial o mediante una vía no industrial en contexto hospitalario, lo que hace posible que estos productos sean regulados para distribución masiva o tratamientos personalizados.
Esta característica es relevante especialmente para terapias de vida útil corta, procesos altamente personalizados o con exigencias logísticas que obligan a fabricar y procesar el producto cerca del paciente. En estos casos, la norma define requisitos técnicos proporcionales, evitando exigir estándares diseñados para grandes plantas industriales cuando el objetivo sanitario requiere un modelo hospitalario factible, pero igualmente exigente en seguridad.
Asimismo, la norma fortalece el rol del Instituto de Salud Pública como autoridad regulatoria: evalúa calidad, seguridad y trazabilidad, autoriza usos provisionales en investigación clínica cuando corresponde y fiscaliza el cumplimiento de Buenas Prácticas de Manufactura (BPM) adaptadas al riesgo.
Por otra parte, la norma técnica establece criterios claros para autorización de establecimientos, lo que evita decisiones ad hoc o discrecionales, entregando certeza jurídica tanto a la industria como a los centros asistenciales. El objetivo es establecer condiciones habilitantes para autorizar fabricantes seguros y competentes, incluyendo hospitales cuando el tipo de terapia lo exige.
Independientemente de si el medicamento se fabrica en una planta industrial o en un hospital, el foco es el mismo: protección del paciente. Por eso, la Norma Técnica N° 257 se alinea con estándares internacionales de agencias de alta vigilancia, como EMA, FDA, ANVISA, PMDA y OMS, incorporando exigencias acordes a los riesgos biológicos y a la complejidad de estas terapias.
La norma técnica no define decisiones clínicas, cobertura ni financiamiento, ni implica que terapias vayan a implementarse de manera inmediata en la red asistencial pública, su propósito es establecer el marco técnico que permita evaluaciones futuras con reglas claras, consistentes y seguras.
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